近日，三位FDA前任局长在分离署名的一份报告中，命令扩展实际上世界证据（real world evidence，RWE）在拘留与支付决策中的使用。在必定RWE在解放决议计划中取得进展的同时，他们分析了RWE真正投入运用所面临的障碍，并提出了消除这些障碍，取得进一步停留的蹊径。
图片源头: The Bipartisan Policy Center
在呈报叙文中，3位FDA前任局长显现，频年来，在药物发明与新药研发范围，取患有使人亢奋的提高。新药研发速率减速，使得患者可以更快地获得治疗的效果更好的药品。这些前进，是在美国医疗保健成本接续上升，预期寿命下滑，各界对医疗保健体系可负担性和差异的继续担忧的布景下取得的。从基于数目的支付转向基于价钱的医疗支出，显示出了运用近景，有了得多经验指点，为医药产品的新模式供给了有助于解决所泛起标题问题的静态。正如经由历程使用现实天下数据与实际上天下证据可以使药品拓荒的生命周期当代化同样，基于价格的新的付出形式，也可以从经由过程医疗看护过程与患者本人孕育发生的数据中受益。实在全国数据（RWD）与RWE，有助于改善监禁和付给决议计划，供给可广告的知识，赞成病例医生和患者的决议计划。
呈报认为，经由历程运用适用的研究办法，赏析来自临床、安然索赔与面向患者的软件和琐细的数据，生成RWE。在药品审评与审批流程改进与古代化，以及在基于价格的定价方面，这些RWE也许弘扬需求劝化。连年来，RWE运用取得了重猛进展，尤其是在开释决策方面取得进展，但呈报也浮夸了需要改进的局限与取得进一步进展所面对的阻滞。
具体来讲，呈文提出了12项政策建议，以期解决进一步促进RWE运用的最大窒碍，博得机遇。这些政策倡议，征求要求对2020财年FDA的预算申请全额拨款。从中下拨6000万美元，专门用于拓展针对人用药品、生物成品、动物用药品、与医疗器械的“医疗数据事业”。
报告敕令FDA凭借RWE进行的动力，依据《21世纪治愈法案》的要求，及时制订与揭橥相干行业指南，指导申办方和FDA依据RWE来副手赞成已获批药品新适应症的审批，以及帮助赞成或相宜核准后钻研要求。呈报认为，这些指南应解决旧年12月宣告的FDA框架报告中提出的关键标题问题，除了反映FDA框架呈报的概念和音讯外，还应反映从试点活动中获得的洞见，以及经由征询利益攸关方和专家建宣战见解所了解到的稳健牢靠的把持流程。
呈文认为，数据接见受限是将RWE投入运用的最大障碍之一。荫蔽的数据源漫衍在众多来历，比如大夫诊所、病院、诊断试验室与保险公司；即便可以会晤电子数据，也面对着互行使性多么解决资源昂扬的硕大寻衅。
报告呼吁采取动作，改善数据根源会晤与互垄断性，采集倡议国家卫生消息技艺融洽官办公室（ONC）采取早年提出的电子卫生信息输出与运用程序编程接口（API）的划定，使得契合美国核心数据互把持性规范（USCDI）要求的数据更易于接见会面与互换。呈报命令FDA、ONC与医疗平安和医疗补助供职中心（CMS），就HL7神速医疗保健互把持性资源（FHIR）施行指南和CMS开展互助，扩展对医疗安然受害人数据的走访。这里提到的HL7，指一组用于在一致医疗管事供给方所使用的使用软件程序之间，传输病例与打点数据的国内规范，指标是规范医疗机构、制药商、羁系机构、安然机谈判患者间的医疗数据传递。
呈报倡始，采取新的2015版ONC医疗信息妙技认证标准，要求医疗IT开荒职员将所有电子健康音讯导出为可算计的电子花式，遵照要求为患者或指定人员提供便于评释和使用的注明。同时要求ONC应进一步领会患者或指定人员会见数据的方式，支持在研讨中使用患者数据，妥当地关怀患者隐私。
呈文提出的其余建议，包罗改善理论全国数据的靠得住性和干系性的轨范；充实利用患者天生的数据；扩展野生智能的运用；解决有碍基于价钱的付给模式的法律和拘留题目。
整体上看，这份呈文的首倡，侧重于打消接见和使用着实世界数据的阻滞，扩展使用新数据本源与法子的机缘，以期为监管审评与基于价格的支出计划供给证据根本。
参照质料：
1.The Bipartisan Policy Center. Expanding the Use of Real-World Evidence in Regulatory and Value-Based Payment Decision-Making for Drugs and Biologics. Retrieved Aug 27, 2019 from https://bipartisanpolicy.org/wp-content/uploads/2019/08/Health_Innovation_Real-World_Evidence_Report_R04.pdf
2.ONC. U.S. Core Data for Interoperability, 2019, Version 1. Retrieved Aug 27, 2019 from healthit.gov/isa/sites/isa/files/inline-files/USCDI-v1-2019.pdf
3.Michael Mezher. Former FDA Commissioners Seek to Expand Use of RWE in Regulatory, Payment Decisions. Retrieved Aug 23, 2019 from https://www.raps.org/news-and-articles/news-articles/2019/8/former-fda-co妹妹issioners-seek-to-expand-use-of-rwe
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