Cumberland Pharmaceuticals是一家专科药出产商，致力于供给高品格的处方药改善患者的关照。不日，该公司发布，美国食品和药物希图局（FDA）孤儿药产品开发项目基金将对其研讨性药物ifetroban治疗杜氏肌养分不良症（DMD）相干切肌病的一项新的II期临床工程进行资助。
基于病例前的创造，FDA已许可了Cumberland公司在7岁及以上DMD患者中查询拜访ifetroban的申请。此外，FDA还经由过程孤儿药赞助项目拨付了逾越100万美元的资金，以支持Cumberland公司睁开一项II期DMD临床钻研。值得一提的是，这是获批通过FDA孤儿产品开拓工程赞助的第一个DMD病例工程。
DMD是一种罕见的、致命的遗传性神经肌肉疾病，其特色是肌肉的逐渐损失，导致骨骼肌、心脏肌与肺肌的退化。这类好转会导致流动的丧失以及轮椅委托性。据约莫，每3500-5000名男性儿童中就有1人患了这类疾病，使其成为儿童期最多见的肌肉疾病。心肌疾病当初是DMD患者入世的主要原因。当前针对DMD相珍惜肌病还不有普及有效治疗方法，该局限具有着显着未满足的医疗需要。
ifetroban份子结构式（图片本源：ebiochemicals.com）
ifetroban是一种选择性、强效、血栓素-前线环素受体（TPr）拮抗剂。对该分子的临床前研究疏解，在多个植物模子中，用ifetroban阻断TPr可改进心脏存活，同时增进心输出量。这些令人扑挞的发现使Cumberland制定了一个病例项目，以评价ifetroban医治DMD心肌病的疗效。这一新的孤儿药物拨款资金将赞成一项II期多外围钻研，评估ifetroban治疗DMD心肌病的保险性与有用性以及提高DMD儿童和男性的保存风致。
Cumberland公司ceoA.J.Kazimi浮现：“我们的责任是垦荒满足未满足医疗必要的创新药物，这一新项目诟谇常相宜我们公司的战略。由于ifetroban梗概是仅有解决与这种致命疾病相眷注力衰竭的药物，因而咱们颇为感谢FDA的拨款，为这些危重患者启示新疗法提供资金赞成。”
原文来因：Cumberland Pharmaceuticals AnnouncesFDAOrphan Drug Grant Award For New Phase II Clinical Program
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