昔日，REGENXBIO公司揭晓与辉瑞（Pfizer）公司达成研发许可协定，同意辉瑞公司使用REGENXBIO专有的NAV腺相关病毒9（AAV9）载体启示基因疗法，医治弗里德赖希共济失调（Friedreich’s ataxia，FA），改进患者的糊口。
FA是一种最思空见贯的遗传性共济失调类型，每5万人中会有1人受影响。FA患者是由于FXN基因出现突变引起的，基因突变限制了共济蛋白（frataxin）的产生，会招致种种衰弱的症状与并发症，包括失去协谐战争衡手段，肌肉无力，眼力受损，听力与措辞阻滞，脊柱侧凸，糖尿病和心肌病等。
REGENXBIO公司是一家致力于宏扬基因疗法潜力，改良患者保存的生物手艺公司。该公司的NAV武艺平台是一种专有的腺相干病毒（AAV）基因递送平台，由100多种新型AAV载体构成，个中包括AAV7，AAV8，AAV9与AAVrh10。REGENXBIO及其竞争火伴正在运用该平台开拓和研讨多个医治范畴的候选疗法。今年诺华公司失去FDA批准治疗脊髓性肌肉萎缩症（SMA）的Zolgensma就使用了REGENXBIO公司的AAV载体技艺。
▲基因疗法图示（图片来源：REGENXBIO公司官网）
按照许可协定，REGENXBIO授予辉瑞公司一项非独家全世界许可，受权使用NAV AAV9载体启迪与推广治疗FA的基因疗法。REGENXBIO将取得预付款，并有或许获取基于启迪和贸易化里程碑的后续付款，以及搜聚该公司常识制作权的出产品的发卖额分成。
参考资料：[1] REGENXBIO Announces New License Agreement with Pfizer for the Treatment of Friedreich's Ataxia Using NAV? AAV9 Vector. Retrieved July 31, 2019, from https://www.prnewswire.com/news-releases/regenxbio-announces-new-license-agreement-with-pfizer-for-the-treatment-of-friedreichs-ataxia-using-nav-aav9-vector-300893950.html
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