聚焦基因治疗药物开发

文章来源:健康时报 2019-10-29 12:32

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新浪医药获悉,基因医治公司Exegenesis Bio Inc.(下列简称“Exegenesis”)已于近期完成了逾万万美元融资。该轮融资由险峰旗云领投,凯泰本钱与联想之星跟投。本次融资资金将主要用于赞成公司基因治疗研发管线的推动。 
基因疗法早在1972年就被Theodore Friedmann和Richard Roblin指出其潜能用于医治众多遗传病。经过数十年的洗炼而挫折的发展后,基因治疗到底取得打破性停留。 
 
图一:基因医治发展年光表 
2012年欧盟批准了UniQure公司研发的应用于脂卵白脂酶不敷症的基因药物Glybera上市;2016年,GSK和意大利伙伴Telethon、OSR一起研发的针对因为腺苷脱氨酶害处而招致的重症羁糜免疫瑕疵症的基因药物Strimvelis失掉欧盟容许;2017年Spark Therapeutics公司眼科基因药物Luxturna得到FDA同意;2019年FDA核准AveXis公司医治脊髓性肌萎缩症的基因药物Zolgensma上市。这些新的医治门径针对少许未满足的临床重要,在眼科、神经疾病、肌肉构造疾病、血液疾病、代谢疾病、肿瘤疾病等局限有大批的基因医治药物在睁开临床履行并获取显著的医治的效果。 
截至2019年1月,美国FDA已领受超越800份基因与细胞医治病例要求,并预测于2020年每年超越200份新增要求,到2025年每年预计应允10-20种该类药物(近5年均匀每年统共有43个新药获批)。基因治疗和细胞治疗用药市场无望成为翻新药新的增进点。 
而Exegenesis将针对中国及环球市场,研发及生打造基因医治的创新药物。公司当前的外围团队配置残缺,特长互补,在基因医治药物妄想、病例前研究与病例开拓方面领有多年丰厚的财制作界告捷经验,并具备顶尖的基因药物工艺开辟及GMP生制造技巧。 
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