创新疗法2期临床结果积极

文章来源:健康时报 2019-09-27 19:03

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日前,Cerevel Therapeutics公司宣布,其在研药物tavapadon(曾用名PF-06649751),在医治帕金森病(PD)的2期病例实验中,抵达统计显著改进流动机能这一主要止境。实行的终于日前在法国尼斯举办的2019年帕金森症与运动窒碍国际会议上发布。 
 
PD是仅次于阿尔茨海默病的第二常见的神经退行性疾病,举世约有1000万PD患者。PD首要运动症状表现为固定时四肢震颤、生硬和运动听从受损,非运动症状涵概认知、豪情、以及就寝阻滞。发生发火PD的缘由是由于患者的黑质(substantia nigra)中制作多巴胺(dopamine)的神经元出生避世。当前对PD的治疗门径为左旋多巴(L-DOPA),大约其它多巴胺感动剂。 
Tavapadon是一种无效的,口服多巴胺D1与D5受体决定性一部分打动剂,有潜力作为每日一次的PD疗法,管教患者症状。 
 
▲Tavapadon的分子布局式(图片源头:参考资料[2]) 
57名水平在1至3级的早期PD患者列入了这一为期15周的2期病例实行,个中收罗前9周的剂量优化期,和后续6周的剂量稳定期。执行的主要有用性终点是在第15周时,与基线比较,用于评价运动机能的运动障碍-对抗帕金森病评定量表(MDS-UPDRS)第III局部评分的改变;次要尽头收罗患者对症状改变的小我心中的形象评价(Patient Global Impression of Change,PGI-C),以及Epworth嗜睡量表评分。 
执行下场显示,tavapadon组MDS-UPDRS第三一部分评分的改进为-9.0,安抚剂组这一数值为-4.3(p=0.0407)。Tavapadon组有50%的患者的PGI-C报告为症状失掉“大改进”或“极大改进”,劝解剂组这一数值为25%。基于Epworth嗜睡量表评分,两组不有统计显著的嗜睡状况不同。其它,tavapadon展示了良好的平安性和耐受性。 
Cerevel Therapeutics首席医学官Raymond Sanchez博士浮现:“本次颁发的2期病例实验的有用性和安全性数据,更为显示了tavapadon作为PD新疗法的潜力。鉴于迄今为止在临床实验中所展示的良好疗效,我们以为tavapadon既可作为单一疗法医治早期患者,也可以作为左旋多巴的救援药物用于早期患者。Cerevel企图在2020年带动一项3期病例履行,周全评价tavapadon对早期和晚期PD患者的疗效。” 
参照资料: 
[1]. Cerevel Therapeutics Announces Positive Results from a Phase 2 Study of Tavapadon in Patients with Early-stage Parkinson’s Disease. Retrieved Sep. 24, 2019, from https://www.cerevel.com/news/cerevel-therapeutics-announces-positive-results-from-a-phase-2-study-of-tavapadon-in-patients-with-early-stage-parkinsons-disease/ 
[2]. Tavapadon (PF 6649751;PF-06649751). Retrieved Sep. 24, 2019, from http://www.probechem.com/products_Tavapadon.aspx 
 
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