今天不日，Jazz Pharmaceuticals公司活着界寝息大会上颁布，其在研药物JZP-258，在医治成年发作性睡病（narcolepsy）患者的白日过度嗜睡（EDS）3期实验中，达到了首要终点和关键性次要终点。与抚慰剂组相比，承受JZP-258治疗的患者每周猝倒孕育发生次数，以及Epworth嗜睡量表得分的变化达到统计学含义的显然改善。
发作性睡病是一种慢性的习见神经琐屑疾病。患者因无奈正常调理睡眠与清醒的轮回，招致泛起嗜睡症状。大大都的嗜睡症是因为下丘脑渗出素（hypocretin，大脑中一种赞成睡眠与沉睡状态动态失调的神经肽）缺失而引起的。发作性睡病的五大症状蕴含白昼太甚嗜睡，俄然发生的肌肉无力（猝倒），半夜睡眠中止，就寝幻觉以及寝息麻木。全部得了嗜睡症的人都会呈现白天无奈维持清醒与警觉的症状。
JZP-258是一种羟丁酸盐的新型药物，由奇怪的阳离子形成。它与另外一款Jazz公司治疗孕育发生性睡病的中枢神经系统战胜剂Xyrem相比，钠含量削减92％，行进了患者用药的一时安全性。当前，其确切的劝化机制还还没有被确认。据揣摩，JZP-258对发作性睡病的医治劝化基于在寝息进程中对GABAB受体的休养。另外，JZP-258还在3期临床钻研中医治特发性睡眠过火症（idiopathic hypersomnia）。
共有134名患者插足该项随机，双盲，含抚慰剂对照组的3期病例试验，染指实验的患者曾接受过Xyrem的单药医治，或Xyrem与其它抗嗜睡药物的松散医治。该实验收罗12周的剂量优化期，与后续2周的剂量执着期。其首要终点是在第14周实行结束时，与安抚剂组相比，遭受JZP-258医治的患者每周猝倒孕育发生的次数，以及Epworth嗜睡量表评分的更换。
▲持续承受JZP-258治疗的患者每周猝倒孕育发生的次数明明少于劝解剂组（图片源头：Jazz Pharmaceuticals官网）
实验后果体现，剂量美化期后，继续接受JZP-258医治的患者每周猝倒发生发火的次数与剂量优化期时保持差距，而承受劝解剂治疗的患者每周猝倒发生次数明明增多。在剂量执著期持续接受JZP-258治疗的患者Epworth嗜睡量表评分中位数显明低于安抚剂组。另外，JZP-258表示出与Xyrem分歧的安然性。
“JZP-258在这项3期研究中证体会其医治成年产生性睡病的疗效，也同时证实了低钠含量的羟丁酸盐制剂的有用性与安然性。”Jazz公司神经科学规模高级副总裁，斯坦福大学医学核心Jed Black传授说：“孕育发生性睡病是一种可以或许需要毕生治疗的慢性病。削减钠的摄入量对飞腾罹患血汗管疾病的风险极为重要，不少医疗布局对此也也曾告竣共鸣。我们相信假设JZP-258获得批准，将成为需要羟丁酸盐药物治疗患者的新选择。”
参照材料：
[1] Jazz Pharmaceuticals Presents Positive JZP-258 Phase 3 Study Data at World Sleep 2019, Retrieved September 26, 2019, from https://www.prnewswire.com/news-releases/jazz-pharmaceuticals-presents-positive-jzp-258-phase-3-study-data-at-world-sleep-2019-300925650.html
[2] Jazz’s Xyrem follow-up flies through phase 3, poised for 2020 launch, Retrieved September 26, 2019, fromhttps://www.fiercebiotech.com/biotech/jazz-s-xyrem-follow-up-flies-through-phase-3-poised-for-2020-launch
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