编译：newborn
往年5月，诺华Zolgensma获美国FDA核准，成为举世首个治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的基因疗法。Zolgensma的上市具有里程碑式含义，该药同时也拥有目前全球最高的价值标签，订价212.5万美元。也正于是，在许可后的很长一段光阴内，Zolgensma凡是行业热议的焦点。
最近，Zolgensma再一次登下行业音讯头条，此次不涉及里程碑、不涉及高药价，而是涉嫌数据操控。遵照FiercePharma的报导，本星期二美国FDA指出，诺华提交了一份含有纂改数据的生物废品许可申请（BLA），直到Zolgensma获批一个月后才申报该机构。FDA还指出，诺华在Zolgensma获批前的两个月就曾经意识到了这些标题。要是FDA此前意想到数据被纂改，将会推迟检察决议并开展调查。
FDA署理局长NedSharpless博士闪现：“FDA将尽全力采取行动，假定适当的话，大概搜罗民事或刑事处罚。”
虽然如此，FDA仍认为Zolgensma应该留在市场上。FDA生物制评论估和钻研焦点主任、医学博士Peter Marks在一份声明中透露表现：“该机构的关注‘仅限于出产品测试数据的一小有部分’，与植物而非人体的测试无关。”
诺华方面也麻利发表了一份申明称：“本年6月28日，旗下公司AveXis主意向FDA以及随后向其他监禁机构表露，畴前作为BLA数据包一部门提交给解放机构的一些数据是不许确的。AveXis已经意识到，在打造品开辟过程当中运用的一项特定的植物测试中，具备数据操控。关系赏析用于初始产品测试，不用于贸易打造品发布。公司已当即提议了查询拜访，以便急迅体味波及的任何影响并解决该标题问题。一旦调查得出任何历久论断，将会立刻与FDA沟通查询拜访终究。正如FDA指出的，所涉数据只不过整个提交文件的一小部分，且仅限于不再使用的旧法度模范。”
在调查后，FDA布局与先进疗法办公室主任Wilson Bryan在一份备忘录中写道：“我仿照照旧相信Zolgensma在所应允的患者集体中是安然、纯正、有效的。”但同时，他写道：“AveXis早在2019年3月14日就曾经意识到了数据独霸，该药在5月24日失去同意，而公司直到BLA允许一个多月后才讲演FDA。”
Wilson Bryan指出：“若是AveXis在BLA核准前陈述FDA，我信托该容许将被推延到PDUFA目的日期2019年5月31然后。但终极，信赖FDA仍会核准Zolgensma。”
Zolgensma是诺华在2018年4月豪掷87亿美元收购AveXis后得到。在美国，Zolgensma被允许用于SMN-1基因具有双等位基因突变的SMA婴儿患者（＜2岁），采集诊断为未涌现症状的患者。
目前，该药也正在承受欧盟与日本的审查。无非就在上月底，欧洲药品方案局人用医药制作品委员会（CHMP）宣布，将Zolgensma从加速评估项目中剔除。CHMP并没有发布其决意迎面的情由。有分析人士认为，此次消弭加快评估，大约与AveXis踊跃表露的数据独霸无关。
此次数据把持只不过诺华近年的开释失误之一。近几年来，活着界各地制造生了一些丑闻之后，诺华不绝在奋力增强合规性。从2013年到2015年，诺华在日本爆出丑闻，该国禁锢机构发现诺华哄骗数据，没有报告药物反感化。其他，诺华还受到了多个国家的行贿控告，分外是旧年爆出的向美国总统特朗普前私家状师Michael Cohen行贿120万美元。
客岁2月，诺华首席执行官Vas Narasimhan上任之后，始终将合规性列为头等大事，但Zolgensma数据把持问题表述，该公司在这一局限仍有很多的任务要做。
参照根源：
1、FDA ready to crack down as Novartis reveals manipulated Zolgensma data
2、Novartis stands behind Zolgensma? (onasemnogene abeparvovec-xioi) for the treatment of children less than 2 years of age with spinal muscular atrophy
