早知而不言!

文章来源:健康时报 2019-08-08 20:10

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编译:newborn 
往年5月,诺华Zolgensma获美国FDA核准,成为举世首个治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的基因疗法。Zolgensma的上市具有里程碑式含义,该药同时也拥有目前全球最高的价值标签,订价212.5万美元。也正于是,在许可后的很长一段光阴内,Zolgensma凡是行业热议的焦点。 
 
最近,Zolgensma再一次登下行业音讯头条,此次不涉及里程碑、不涉及高药价,而是涉嫌数据操控。遵照FiercePharma的报导,本星期二美国FDA指出,诺华提交了一份含有纂改数据的生物废品许可申请(BLA),直到Zolgensma获批一个月后才申报该机构。FDA还指出,诺华在Zolgensma获批前的两个月就曾经意识到了这些标题。要是FDA此前意想到数据被纂改,将会推迟检察决议并开展调查。 
FDA署理局长NedSharpless博士闪现:“FDA将尽全力采取行动,假定适当的话,大概搜罗民事或刑事处罚。” 
虽然如此,FDA仍认为Zolgensma应该留在市场上。FDA生物制评论估和钻研焦点主任、医学博士Peter Marks在一份声明中透露表现:“该机构的关注‘仅限于出产品测试数据的一小有部分’,与植物而非人体的测试无关。” 
诺华方面也麻利发表了一份申明称:“本年6月28日,旗下公司AveXis主意向FDA以及随后向其他监禁机构表露,畴前作为BLA数据包一部门提交给解放机构的一些数据是不许确的。AveXis已经意识到,在打造品开辟过程当中运用的一项特定的植物测试中,具备数据操控。关系赏析用于初始产品测试,不用于贸易打造品发布。公司已当即提议了查询拜访,以便急迅体味波及的任何影响并解决该标题问题。一旦调查得出任何历久论断,将会立刻与FDA沟通查询拜访终究。正如FDA指出的,所涉数据只不过整个提交文件的一小部分,且仅限于不再使用的旧法度模范。” 
在调查后,FDA布局与先进疗法办公室主任Wilson Bryan在一份备忘录中写道:“我仿照照旧相信Zolgensma在所应允的患者集体中是安然、纯正、有效的。”但同时,他写道:“AveXis早在2019年3月14日就曾经意识到了数据独霸,该药在5月24日失去同意,而公司直到BLA允许一个多月后才讲演FDA。” 
Wilson Bryan指出:“若是AveXis在BLA核准前陈述FDA,我信托该容许将被推延到PDUFA目的日期2019年5月31然后。但终极,信赖FDA仍会核准Zolgensma。” 
 
Zolgensma是诺华在2018年4月豪掷87亿美元收购AveXis后得到。在美国,Zolgensma被允许用于SMN-1基因具有双等位基因突变的SMA婴儿患者(<2岁),采集诊断为未涌现症状的患者。 
目前,该药也正在承受欧盟与日本的审查。无非就在上月底,欧洲药品方案局人用医药制作品委员会(CHMP)宣布,将Zolgensma从加速评估项目中剔除。CHMP并没有发布其决意迎面的情由。有分析人士认为,此次消弭加快评估,大约与AveXis踊跃表露的数据独霸无关。 
此次数据把持只不过诺华近年的开释失误之一。近几年来,活着界各地制造生了一些丑闻之后,诺华不绝在奋力增强合规性。从2013年到2015年,诺华在日本爆出丑闻,该国禁锢机构发现诺华哄骗数据,没有报告药物反感化。其他,诺华还受到了多个国家的行贿控告,分外是旧年爆出的向美国总统特朗普前私家状师Michael Cohen行贿120万美元。 
客岁2月,诺华首席执行官Vas Narasimhan上任之后,始终将合规性列为头等大事,但Zolgensma数据把持问题表述,该公司在这一局限仍有很多的任务要做。 
参照根源: 
1、FDA ready to crack down as Novartis reveals manipulated Zolgensma data 
2、Novartis stands behind Zolgensma? (onasemnogene abeparvovec-xioi) for the treatment of children less than 2 years of age with spinal muscular atrophy 
  
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