中止疾病进展

文章来源:健康时报 2019-08-02 22:21

【字号 打印分享收藏
不日,药明康德协作搭档,致力于研发难得病创新疗法的Amicus Therapeutics公司发布,其在研AAV-CLN6基因疗法,在治疗CLN6 Batten病的1/2期临床执行中,取患有中止病情停留的积极中期后果。 
 
稀有的遗传性神经退行性疾病Batten病(Batten disease)又被喻为神经元蜡样质脂褐质堆积病(neuronal ceroid lipofuscinosis, NCL)。它属于溶酶体贮积症(LSD)。在不同的CLN基因泛起的基因渐变,会招致降解细胞内大份子的溶酶体依顺反常,从而构成脂褐质在溶酶体中积累,进而招致神经元细胞的殒命,以及神经退行性症状的出现。Batten病可早在童年期就出现症状,患者出现失语,失智,以至失去动作才干,最终早夭。Batten病仅有一个获批疗法,一款酶代替疗法可用于医治CLN2 Batten病。这一规模另有巨大未满足需要。 
Amicus靶向Batten病的基因疗法项目,旨在经由过程运用AAV载体将听命正常的基因,颠末鞘内打针(intrathecal injection)输送到中枢神经零碎内部,达到一次治疗就能且自,甚至终生缓解患者症状的成效。这些工程使用的AAV病毒载体的安然性和有效性,也曾在其余基因疗法的临床执行中获得验证。 
本次实验应用Hamburg评分(Hamburg Motor & Language Score,HML)来衡量患者的措辞和动作手段,这是一个总分为6分的评分系统,个中语言和步履本领各占3分。CLN6 Batten病患者,通常在头2年内,Hamburg评分最多降落2到3分。本次接受基因疗法的患者年数在19个月到66个月之间,在接受医治16到25个月后,8名患者中有7名的疾病状况住手进展或倔犟,显示为Hamburg评分不变,或高下浮动一分后不变不变。 
参考质料: 
[1] Amicus Announces Positive Interim Clinical Data for AAV Gene Therapy in Children with CLN6 Batten Disease. Retrieved Aug 1, 2019, from http://ir.amicusrx.com/news-releases/news-release-details/amicus-announces-positive-interim-clinical-data-aav-gene-therapy 
[2] Amicus Offers First Look At Gene Therapy Work With Batten’s Data. https://xconomy.com/new-york/2019/08/01/amicus-offers-first-look-at-gene-therapy-work-with-battens-data/ 
[3] 速递 | 囊获10项在研基因疗法,Amicus拓展罕见病管线. Retrieved Aug 1, 2019, from https://mp.weixin.qq.com/s/uQmKm4zkfHjRwD94ZGaDhw 
 
▽存眷【药明康德】微信公家号 
 
Copyright © 1999-2016 HealthTimes All Right Reserved
温馨提示:如果您有任何健康问题均可到网上咨询,向全国专家提问!
本站信息仅供参考_不能作为诊断及医疗的依据 ┊ 本站如有转载或引用文章涉及版权问题_请速与我们联系