Horizon制药公司潜心于斥地和贸易化立异药物，以满足罕见疾病大风湿性疾病领域的医治需求。昔日，该公司宣布，已向美国食物与药物设计局（FDA）提交了一份生物废品许可申请（BLA），申请容许teprotumumab用于勾当性甲状腺眼病（TED）的医治。该公司已苦求对这份BLA发展优先查察。
畴昔，FDA已授予teprotumumab治疗勾当性TED的攻破性药物质格、孤儿药资历、极快通道资格。
teprotumumab BLA的提交，基于确认性III期临床研讨OPTIC的自动数据。本年3月宣布的顶线结果显示，研讨到达了主要尽头，与宽慰剂组相比，teprotumumab医治组患者眼球突出或鼓胀表现出明显改进：teprotumumab治疗组有82.9%的患者达到眼球突出或鼓胀减少2妹妹或更多的主要终点，而宽慰剂组仅为9.5%，数据具有统计学显明差距（p＜0.001）。眼球突出（proptosis）是TED患者发病的首要原因。此外，该研讨也达到了一切次要止境。保险性方面，teprotumumab的平安大概状况与该药医治TED的II期钻研中一致。详细数据将在往年晚些时分举办的医学聚会会议上发表，并将在同行评断期刊上发表。
Horizon公司董事长、总裁兼首席实验官Timothy P.Walbert体现：“勾当性TED对无效疗法具有着显明未满足医疗需求，这是一种招致痛苦悲伤和引诱眼力的疾病，目前还不有FDA应允的医治方案。此次BLA是朝着向该类患者供应首个经FDA同意疗法的方针迈出的须要一步。”
OPTIC研讨的结合首席研究员、席德西奈医疗外围眼眶与甲状腺眼病项目主任Raymond Douglas闪现，“OPTIC研究中，承受teprotumumab医治的患者眼球突出产生了铺天盖地的削减，而这目前只需在勾当性疾病完结后材干经由过程手术治疗。假定得到准许，teprotumumab将为临床大夫提供第一种药物，在活动性TED时期除了医治其他痛苦的症状以外，来削减眼球突出。”
teprotumumab是一种全人IgG1单抗，靶向胰岛素样生长因子-1受体（IGF-1R），开辟用于中度至重度甲状腺眼病（TED）的医治，该病一般与格雷夫病（Grave’s disease，甲状腺机能亢进）干系。
甲状腺眼病（TED）是一种进行性的、致衰性的本人免疫性疾病，活动性疾病窗口有限，在此时代无需手术干涉便可治疗。只管TED屡屡发生在甲状腺服从亢进或格雷夫病（Grave’s disease，甲状腺机能亢进）患者身上，但它是一种稀罕的疾病，由本人抗原激活眼眶内细胞上IGF-1R介导的信号复合物惹起。这会导致连气儿串的前面效应，造成速决的、不可逆转的危害。勾当性TED继续长达3年，其特征是眼后炎症与构造缩减。跟着TED的停顿，它会组成严重的损害，涵概眼睛突出（眼球突出）、斜视（眼球错位）、复视（两个视觉），况且在某些状况下会招致失明。
当前，患者必需经历勾当性TED，直至疾病变得不生动（这通常会留下永远性与视力受损的后果），而后技能花样发展繁杂而卑贱的手术，但手术大约永远无法复原眼力或表面。TED患者时常阅历暂且的服从、心思和经济担负，包孕不能工作与混于日常生涯勾当。（生物谷Bioon.com）
原文情由：Horizon Therapeutics plc Submits Teprotumumab Biologics License Application (BLA) for the Treatment of Active Thyroid Eye Disease (TED)
原标题：首个甲状腺眼病翻新疗法！Horizon公司IGF-1R靶向单抗teprotumumab在美国提交上市申请
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