首个甲状腺眼病创新疗法问世 teprotumumab上市申请提交了

文章来源:健康时报 2019-07-29 23:47

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Horizon制药公司潜心于斥地和贸易化立异药物,以满足罕见疾病大风湿性疾病领域的医治需求。昔日,该公司宣布,已向美国食物与药物设计局(FDA)提交了一份生物废品许可申请(BLA),申请容许teprotumumab用于勾当性甲状腺眼病(TED)的医治。该公司已苦求对这份BLA发展优先查察。 
畴昔,FDA已授予teprotumumab治疗勾当性TED的攻破性药物质格、孤儿药资历、极快通道资格。 
teprotumumab BLA的提交,基于确认性III期临床研讨OPTIC的自动数据。本年3月宣布的顶线结果显示,研讨到达了主要尽头,与宽慰剂组相比,teprotumumab医治组患者眼球突出或鼓胀表现出明显改进:teprotumumab治疗组有82.9%的患者达到眼球突出或鼓胀减少2妹妹或更多的主要终点,而宽慰剂组仅为9.5%,数据具有统计学显明差距(p<0.001)。眼球突出(proptosis)是TED患者发病的首要原因。此外,该研讨也达到了一切次要止境。保险性方面,teprotumumab的平安大概状况与该药医治TED的II期钻研中一致。详细数据将在往年晚些时分举办的医学聚会会议上发表,并将在同行评断期刊上发表。 
Horizon公司董事长、总裁兼首席实验官Timothy P.Walbert体现:“勾当性TED对无效疗法具有着显明未满足医疗需求,这是一种招致痛苦悲伤和引诱眼力的疾病,目前还不有FDA应允的医治方案。此次BLA是朝着向该类患者供应首个经FDA同意疗法的方针迈出的须要一步。” 
OPTIC研讨的结合首席研究员、席德西奈医疗外围眼眶与甲状腺眼病项目主任Raymond Douglas闪现,“OPTIC研究中,承受teprotumumab医治的患者眼球突出产生了铺天盖地的削减,而这目前只需在勾当性疾病完结后材干经由过程手术治疗。假定得到准许,teprotumumab将为临床大夫提供第一种药物,在活动性TED时期除了医治其他痛苦的症状以外,来削减眼球突出。” 
teprotumumab是一种全人IgG1单抗,靶向胰岛素样生长因子-1受体(IGF-1R),开辟用于中度至重度甲状腺眼病(TED)的医治,该病一般与格雷夫病(Grave’s disease,甲状腺机能亢进)干系。 
甲状腺眼病(TED)是一种进行性的、致衰性的本人免疫性疾病,活动性疾病窗口有限,在此时代无需手术干涉便可治疗。只管TED屡屡发生在甲状腺服从亢进或格雷夫病(Grave’s disease,甲状腺机能亢进)患者身上,但它是一种稀罕的疾病,由本人抗原激活眼眶内细胞上IGF-1R介导的信号复合物惹起。这会导致连气儿串的前面效应,造成速决的、不可逆转的危害。勾当性TED继续长达3年,其特征是眼后炎症与构造缩减。跟着TED的停顿,它会组成严重的损害,涵概眼睛突出(眼球突出)、斜视(眼球错位)、复视(两个视觉),况且在某些状况下会招致失明。 
当前,患者必需经历勾当性TED,直至疾病变得不生动(这通常会留下永远性与视力受损的后果),而后技能花样发展繁杂而卑贱的手术,但手术大约永远无法复原眼力或表面。TED患者时常阅历暂且的服从、心思和经济担负,包孕不能工作与混于日常生涯勾当。(生物谷Bioon.com) 
原文情由:Horizon Therapeutics plc Submits Teprotumumab Biologics License Application (BLA) for the Treatment of Active Thyroid Eye Disease (TED) 
原标题:首个甲状腺眼病翻新疗法!Horizon公司IGF-1R靶向单抗teprotumumab在美国提交上市申请 
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