近日，诺华（Novartis）宣布，FDA遭受了其在研新药crizanlizumab（SEG101）的上市要求，并授予了其优先审评资历。Crizanlizumab是一款人源化抗P抉择素单克隆抗体，用于防备镰状细胞贫血症（SCD）患者的血管壅闭危急（vaso-occlusive crisis，VOC）。该要求无望在6个月以内失掉批复。这款新药是诺华认为笼统成为重磅药物的新药之一。
作为一种遗传性血液疾病，SCD的病因是因为编码血红蛋白（Hb）β亚基的基因孕育发生突变。在脱氧状态下，无比状态的Hb常发作聚合，促使血红细胞（RBC）不但外形变形呈镰刀状，其细胞组织也变得生硬。镰刀状的RBC会阻塞毛细血管与小血管，不只会招致器官的缺血性毁伤，还会激发痛苦悲伤。痛苦悲伤屡屡猛然初阶，可影响身体任何部位，并可持续数小时乃至数天。VOC是SCD患者最思空见贯的急诊与住院起因之一，形成SCD患者保存风致的下降和出生风险的增多。到当前为止，针对VOC的疗法非常有限。因此，SCD患者们急需一款无效疗法来捐献他们预防VOC带来的折磨。
造成VOC的主要成分之一是P决意素。P抉择素是一种在血管内皮细胞和血小板上发现的粘接份子，有助于细胞间的彼此劝化（涵概内皮细胞，血小板，RBC，镰状RBC，和白细胞），从而造成多细胞粘连和分离，进而梗阻血管。经过结合P抉择素，crizanlizumab可避免VOC的孕育发生。早年，crizanlizumab曾获得FDA颁布发表的攻破性疗法认定。
Crizanlizumab的上市申请是基于2期临床实行SUSTAIN的踊跃终究。执行究竟透露表现，与抚慰剂组相比，crizanlizumab不单将患者每年重要接受医疗就医的VOC事项的中位发生率高涨了45.3%（1.63比2.98，P=0.010）（与SCD患者的基因型和是否服用羟基脲无关）；还明显前进了在治疗历程中未发生发火任何VOC的患者比例（35.8%比16.9%，P=0.010）；以及显明延缓了第一同VOC变乱的产生（4.07个月比1.38个月，P<0.001）。
诺华举世药物拓荒禁受人兼首席医学官John Tsai博士说：“本次优先审评资格的赋与反映了crizanlizumab为SCD患者防备VOC痛苦悲伤危殆的长远后劲。诺华期待着其获批后，能改善SCD患者的平日留存。”
参考材料：
[1]. FDA accepts file and accelerates review of Novartis sickle cell disease medicine crizanlizumab (SEG101). Retrieved July, 15, 2019, from https://www.novartis.com/news/media-releases/fda-accepts-file-and-accelerates-review-novartis-sickle-cell-disease-medicine-crizanlizumab-seg101
原标题问题：速递 | 获FDA优先审评资格，诺华血液病重磅疗法有望来岁上市
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