在一项新的临床研讨中，来自美国西北大学费恩柏格医学院和梅奥诊所的研究人员报道造血干细胞移植可逆转一种使人衰弱的神经零碎疾病，这种称为视神经脊髓炎（neuromyelitis optica）的疾病导致一半的患者在确诊后5年内失明与失去行走的能耐。大大都患者在遭受造血干细胞移植5年后维持良好，而且能够抗御每一年淹灭高达50万美元的药物治疗。关系研讨究竟近期颁布发表在Neurology期刊上，论文标题问题为“Autologous nonmyeloablative hematopoietic stem cell transplantation for neuromyelitis optica”。
视神经脊髓炎，从前被归类为多发性软化症（MS）的一种稀有亚型，但如今被以为是另外一种疾病。与多发性硬化症和大多半其他自身免疫疾病不合的是，视神经脊髓炎具有生物符号物AQP4，它与疾病活动度关连。在造血干细胞移植后，患者的血液中再也不具有可识此外AQP4。
论文第一作者、东南大膏火恩柏格医学院医学教授、免疫疗法与本身免疫疾病当真人Richard Burt博士说，“之前的治疗方法均未招致AQP4持续消失，或是让患者免于治疗。”
Burt说，“造血干细胞移植和药物医治之间具有明明的判袂。造血干细胞移植改良了患者的神经遵从窒碍和保留品质。他们的疾病的状态丑化，而且这种疾病符号物在移植后长达五年的光阴里消失了。”
梅奥诊所领有生物符号物AQP4的专利，况且与Burt与西北大学竞争发展了这种生物标记物分析。
在这项临床钻研中，12名视神经脊髓炎患者接受了造血干细胞移植。在移植5年后，在这12名患者中，仅有2人发作疾病复发，不得不从头遭受药物治疗。这好像是造血干细胞移植可以逆转的第四种慢性疾病。
造血干细胞移植的指标是让出缺欠的免疫体系正常运转。造血干细胞取自患者的骨髓或血液，接下来他们的免疫零碎被化疗彻底摧毁。接下去，将他们的造血干细胞从新引入患者体内，往后它们在体内迁移到骨髓中，从而让他们的免疫琐细重置。
Burt拓荒了这一范畴。他是在医学出书物中第一个提出操纵造血干细胞移植治疗高发性硬化症的人，是第一个在病例前动物模型中这样做的人，也是在美国第一个操作造血干细胞移植医治高发性硬化症患者的人。Burt还针对系统性硬化症和多发性软化症进行了首批随机造血干细胞移植临床试验，并且获取了极为主动的终究。
2019年1月，Burt在JAMA上宣布了一项随机临床钻研，它告白造血干细胞移植可逆转神经听从窒碍，在5年多的时日里，大大都患者减缓或防范了进一步的发展性听命障碍，大概在复发缓解型多发性硬化症中涌现了新的疾病勾当的证据。 依据Burt颁布发表的研讨，造血干细胞移植逆转的其他疾病是全身性软化症和慢性炎性脱髓鞘性多发性精神病（chronic infla妹妹atory demyelinating polyneuropathy）。
参考材料：
1.Richard K. Burt et al. Autologous nonmyeloablative hematopoietic stem cell transplantation for neuromyelitis optica. Neurology, 2019, doi:10.1212/WNL.0000000000008394.
2.Richard K. Burt et al. Effect of Nonmyeloablative Hematopoietic Stem Cell Transplantation vs Continued Disease-Modifying Therapy on Disease Progression in Patients With Relapsing-Remitting Multiple Sclerosis. JAMA, 2019, doi:10.1001/jama.2018.18743.
3.Stem cell transplant reverses disabling MS-like disease https://medicalxpress.com/news/2019-10-stem-cell-transplant-reverses-disabling.html
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