罕见病新药发现或将只需2年

文章来源:健康时报 2019-10-29 12:40

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Healx是一家垄断人工智能(AI)手艺开发希有病新药的生物技能公司,日前完成了B轮5600万美元的融资,由Atomico领投,英特尔投资(Intel Capital)、Balderton Capital、Global Brain、Btov Partners、Amadeus Capital Partners等到场投资。该公司表示,本轮资金将用于促成医治管线的开发,并发动其寰球习见病医治加速器工程。 
 
Healx于2014年在英国剑桥成立,领有一个名为Healnet的AI平台。该平台将一系列机器进修技术手段应用于悍然与专有数据源,涵盖文献、临床试验、专利、药物靶点、化学布局、症状等。此过程当中波及使用人造语言处理(NLP)的部门,从悉数已悍然揭橥的有关特定疾病的质料中提取洞见和知识。 
Healx首席履行官兼联合创始人Tim Guilliams博士说,一切这些数据的积攒点是难得病的知识图谱,这或是匡助药理学家或生物学家发掘出无效的新疗法。Guilliams博士补充说:“咱们把持种种机器深造算法,打算料想药物治疗所需的得多工作,并发展有效的临床转化。咱们使用深度深造AI算法来意料药物与疾病之间的新型接洽。这便是所谓的‘常识根蒂根基完成度’(knowledge base completion),这托咐于我们对难得病数据的周全常识图谱。” 
诚然罕有病一样平常被界说为是影响一小部分人的疾病,但据天下卫生组织(WHO)的数据,全天下稀有病超过8000种,影响了约4亿人口。这些疾病中的绝大大都(95%)至今仍未有已获批的医治方法。 
值得强调的是,Healx并未脱手开发全新的药物。近似,该公司正在起劲颠末以新的组合方式从已获批的药物中获取最大的价格。Guilliams博士讲明说:“我们不会开发新的化学物质与份子,我们将现有药物以玄妙的方式分手起来,在需要时行进其医治成果,从而实现现有药物的价值最大化。” 
 
Healx的管线(图片泉源:Healx官网) 
该公司计划设立一种针对习见病的病例阶段在研制造品组合,例如碎性X染色体赏析征(FXS),这是一种已知的遗传性自闭症。Healx已提议的一项寰球性加速器项目,计划将在两年内探讨临床就绪的治疗方式,这对照激进药物创造进程所需的十年或更永劫日,听从有明显行进。 
Atomico负担负责人Irina Haivas女士,以前是外科医生,她说:“目前猥贱的、基于试验与舛错的药物发明模子(trial-and-error-based model)已经继续了一个世纪。然而关于良多罕有病患者而言,他们没有那么多岁月。这些患者中有50%是幼儿,不少人保管在高度衰弱的症状中。Healx经由进程将AI与天下一流的药理学专业知识相联合,并将患者放在首位,证明药物发明模子大要扭转。我们相信,药物缔造的新范例将泛起在手艺、数据与生物学的交汇处,Healx团队正在为稀有病新药发明的新金尺度铺平道路。” 
家养智能和机器进修几乎浸透到了每一个行业,药物创造范畴也不破例。仅在过去的数月中,已有多家医疗AI公司失去了资本的青眼,网罗7月,Recursion Pharmaceuticals获取C轮1.21亿美元的融资;9月,BenevolentAI失掉9000万美元的投资;9月,Insilico Medicine完成3700万美元的融资。全数这些公司都有一个一路的指标,就是使用家养智能减速药物的缔造和开发,但Healx经过“已获批药物的价值最大化”,同时用心于稀有的遗传疾病规模,独树一帜地开荒了本身的新市场。 
展望未来,Healx显现,其目的是到2025年完成100种稀有病新药进入病例。Guilliams博士补充说:“因为咱们从平安的现有药物开始,以是咱们可以完成极快而低成本的病例转化。我们对碎性X染色体综合征医治的试验,仅仅是咱们的技能对药物创造发生发火影响的入手下手。” 
参照资料: 
[1] Healx secures $56m in Series B financing, launches global accelerator progra妹妹e for rare diseases Retrieved O首席技术手段官ber 18 2019 from https://healx.io/news/healx-secures-56m-in-series-b-financing-launches-global-accelerator-programme-for-rare-diseases/ 
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