治疗儿童生长激素缺乏症

文章来源:健康时报 2019-10-29 12:21

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原创:知行 
2019年10月21日,OPKO与Pfizer宣布其医治芳华期前儿童生长激素缺乏症的新份子Somatrogon在一项III期临床执行中获取自动数据,与老例逐日注射一次的生长激素药物Somatropin相比具备非劣效性医治的效果,Somatrogon每周注射一次的上风为患儿与父母供应了便利。 
生长激素缺乏症(Growth hormone deficiency,GHD)是因垂体前叶不克不及排泄充沛的成长激素导致的一种难得病,又称垂体性侏儒症,发病率为1/10000 - 1/400,基因渐变或先天因素都会招致儿童患上成长激素缺乏症。患儿因成长激素缺乏会推延芳华期到来,假设不加以治疗,患儿从2-3岁之后会成长减慢或终了生长,影响成年后身高,还或者激发其他疾病。 
重组生长激素如Norditropin(Novo Nordisk)和Somatropin(Pfizer)等是今朝常规治疗生长激素缺乏症的办法,还可用于治疗特纳剖析征相关(TS)、特发性身材高大(ISS)以及Prader-Willi分析征(PWS)导致的生长败北。上述两种重组成长激素都采取每日一次皮下打针的用药方式,这对病天时关照者来说是一个相等大的治疗累坠。 
2019年10月21日,OPKO和Pfizer分散开发的生长激素Somatrogon在III期临床实验中获取积极数据,与Somatropin相比,疗效上存在非劣效性,耐受性和平安性数据良好。 
该III期实行是一项寰球多中心、随机、开放标签的临床研究,招募了224名患有生长激素缺乏症的初治儿童,以1:1的比例随机分红两组:每星期一次的Somatrogon与每日一次的Genotropin。实验首要绝顶是12月时的身高速度,次要绝顶是6月和12月时身高更动的尺度差、平安性和药效学数据。 
实验究竟体现,与Genotropin相比,Somatrogon具有一概或略好的医治的效果。试验抵达主要终点,医治12月后,Somatrogon组患儿的年匀称身高速度为10.12 cm,Genotropin组为9.78 cm。次要尽头,与Genotropin相比,Somatrogon在第6月和12月身高变动标准差数据、第6月时的身高速率数据都更优些。Genotropin组与Somatrogon组存在相似的耐受性安然性数据,愈加详细的数据将会出此刻随后的科学集会上。 
2014年,OPKO和Pfizer就Somatrogon达成为了环球相助搭档关连,OPKO卖力Somatrogon的临床钻研一小块,Pfizer以2.95亿预支款得到了Somatrogon的贸易化营业。2018年Somatropin销售额为1.42亿美元,与2017年相比下滑9%,Pfizer但愿Somatrogon可以补偿其日渐缩水的生长激素市场。 
Somatrogon由成长激素与C着末肽(CTP)两部分构成,个中CTP可以有效延长Somatrogon的半衰期。Somatrogon得到了FDA与EMA的孤儿药认定,用于医治儿童和成年人成长激素缺乏症。 
初期的临床II期钻研中,比拟了Somatrogon(0.25、0.48、0.66 mg/kg/周)与Genotropin(0.034 mg/kg/天)治疗成长激素缺乏症的疗效,医治12月后,两组患者获得相似的年匀称身高速度,详细数据见下图。 
 
(图表根源于OPOK) 
与通例疗法Norditropin或Somatropin逐日一次注射用药相比,Somatrogon接纳每周一次注射用药,这对患儿及其家人来讲是个伟大的行进,加重了他们的治疗担负,将救援他们拥有更好的保管风致。此外,履历几年的天天注射治疗,注射萎靡或是会对顺从性发生发火后面影响,从而招致更蹩脚的医治终归,Somatrogon有助力改善这类反面影响。 
参照来源: 
1. OPKO AND PFIZER ANNOUNCE POSITIVE PHASE 3 TOP-LINE RESULTS FOR SOMATROGON, AN INVESTIGATIONAL LONG-ACTING HUMAN GROWTH HORMONE TO TREAT CHILDREN WITH GROWTH HORMONE DEFICIENCY 
2. OPKO和Pfizer官网 
 
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