基因疗法现正在成为可以治愈遗传性疾病的可行治疗方式。然而迄今为止，这些一次性医治法子的价值都尤为高贵，比方，诺华公司的Zolgensma（onasemnogene abeparvovec-xioi）用于医治2岁如下儿童的脊髓性肌萎缩症，出产品订价逾越200万美元；bluebird bio的Zynteglo（autologous CD34-positive cells encoding beta-AT87Q-globin gene）用于治疗输血寄托性β-地中海贫血，制作品定价逾越150万欧元。
美国国立卫生研究院（NIH）与比尔及梅琳达?盖茨基金会（Bill＆Melinda Gates Foundation）日前揭橥，管理在四年内投资2亿美元，用于赞成可担负得起的镰状细胞疾病（SCD）与HIV的基因疗法的开荒。投资两边祈望能够在未来7至10年内，在美国和撒哈拉以南非洲地域的国度睁开相干药物的临床执行。NIH主任Francis Collins博士显示，他们将潜心于药物的“可及性、可延展性和可担负性”。
NIH主任Francis Collins博士（图片根源：NIH官网）
毫无疑难，HIV与SCD但凡巨大疾病，额定是在撒哈拉以南的非洲，但两种疾病的机制存在很大一致。SCD是美国最常见的遗传性血液病，影响着约10万人。在环球规模内，约有1亿人携带SCD遗传性状，能够有500万人患了SCD。在这种疾病中，基因突变导致无比、扁平、镰刀形的红细胞出产生。这些变形的红细胞在血液中的运动不像畸形的红细胞那样容易，它们每每会粘滞并梗阻血液运动，从而导致慢性痛苦悲伤、贫血和器官危害。而，HIV是免疫体系的病毒感染，此中病毒感染T细胞。通常使用抗逆转录病毒疗法（ART）进行治疗，该手艺能够将患者的病毒载量高涨到无奈检测的水平，从而撤销病症和感染时机。
然而，NIH发当时这两种疾病的治疗方面有许多重叠之处。两种疾病均可以采用基于基因的医治策略，其它，病毒载体的靶向性和无效性、基因靶向以及体内给药都是研究的重点。
静心于体内给药是NIH和盖茨基金会的一时方针。目前，Vertex Pharmaceuticals与CRISPR Therapeutics针对镰状细胞的基因疗法都曾经进入了病例。然则，基因编纂是在体外进行的，这意味着必需从患者体内提取细胞，对其进行修饰偏从新施用于对立团体。在美国，这是一个尊贵、且在制备上颇具应战性的过程。因而这类疗法根底没法在撒哈拉以南的非洲周边进行部署或者生制造。
是以，体内给药是更好的医治抉择，然而在体内编纂DNA的科学还不行熟。NIH和盖茨基金会旨在篡改这类情况，比如，经过识别抉择性润色造血干细胞基因的方式。这笔资金将用于注定两种疾病的临床前和临床履行中的隐蔽治疗方式，并进行启迪钻研。除此以外，投资方还巴望与非洲的布局缔盟，协作将药物纳入前期拓荒。
盖茨基金会环球卫生工程总裁Trevor Mundel教师（图片本源：盖茨基金会官网）
盖茨基金会全世界卫生项目总裁Trevor Mundel西席说：“近些年来，基于基因的治疗办法已在难得的遗传疾病与传生病领域取得突破性搁浅。但是，中低付出国度的人们根底没法取得这些打破性的疗法。颠末与NIH与非洲各地的科学家合作，咱们的方针是，确保这些治疗方法能够一把手最有需要的人们改进生计风致，并将基于基因的治疗带入寰球公共卫生领域。”
参照资料：
[1] Gates Foundation and NIH to Pledge $200 Million to Develop Cheaper Gene Therapies retrieved October 28 2019 from https://www.biospace.com/article/gates-foundation-and-nih-pledge-200-million-to-fund-gene-therapies/
[2] NIH, Gates Foundation co妹妹it $200M to cure HIV, sickle cell retrieved October 28 2019 from https://www.fiercebiotech.com/biotech/nih-gates-foundation-commit-200m-to-cure-hiv-sickle-cell
