日前，Y-mAbs Therapeutics公司在国内儿童肿瘤协会（SIOP）年度集会上揭晓，其靶向GD2抗原的人源化单克隆抗体naxitamab，与GM-CSF联合，在治疗神经母细胞瘤（neuroblastoma）与骨血瘤（osteosarcoma）儿童患者的病例试验中获得积极的医治的效果和保险性数据。
神经母细胞瘤是婴幼儿中最思空见贯的癌症之一。它是一种极具侵袭性的肿瘤，纵然采用高度强效的医治，患者的糊口生涯率仍低于50%。骨肉瘤是儿童中思空见贯的恶性骨肿瘤，思空见贯于长骨骨端。当然近些年来骨血瘤的治疗也有很大的改进，但对患者糊口期的改善极为有限。
Naxitamab是一款靶向GD2抗原的人源化单克隆抗体。GD2抗原剖明在神经外胚层生成的肿瘤外观，涵概神经母细胞瘤，彩色素瘤和骨赘瘤等肿瘤。Naxitamab通过与肿瘤外观的GD2抗原撮合，兴许激起抗体序言的细胞毒性反应并激活免疫琐细中补体琐屑，从而到达杀伤肿瘤的造诣。它已被FDA赋予孤儿药资历，用于治疗神经母细胞瘤和骨赘瘤；以及冲破性疗法认定，用于与GM-CSF联合医治高风险神经母细胞瘤。目前，该药物在病例试验顶用于治疗复发/难治型高风险神经母细胞瘤，骨赘瘤，与其余GD2阳性肿瘤的儿童患者。
▲Naxitamab的感化机制（图片来历：Y-mAbs官网）
在名为12-230的1/2期临床试验的第一组神经母细胞瘤幼儿患者中，28名不适合承受引诱化疗的复发/难治型高风险患者承受了naxitamab与GM-CSF的联合治疗，他们中有超过一半的患者也难以接受二线化疗的医治。试验数据表明，该联合疗法使患者达到78%的客观减缓率（ORR），并使50%的患者无停留保管期（PFS）到达24个月。
在12-230试验的第二组神经母细胞瘤儿童患者亚组中，30名的蒙受挽救性疗法（salvage therapy）但造诣欠佳的患者蒙受了naxitamab和GM-CSF的联合医治，此中有三分之一的患者的疾病曾复发过两次以上，并有89%的患者曾蒙受过抗GD2药物的医治。试验数据表明，该联合疗法使患者抵达37%的ORR，并使36%的患者PFS达到24个月，为这种难治型患者带来了显明的临床利益。
在名为15-096，治疗复发型骨肉瘤幼儿患者的2期试验中，该联合疗法展示出良好的安全性。
▲Naxitamab的临床研发停顿（图片来历：Y-mAbs官网）
“我们很高兴可以在12-230试验中窥察到患者的优质主观减缓率。同时，咱们也对患者的缓解继续年华十分满意，这与我们在另一项国外性多外围的201试验中观测到的事实一致，这些事实对我们递交生物制剂同意要求相称须要，“Y-mAbsceoClaus Moller博士说：”201试验的数据显示，患者的小我私家减缓率已经超越70％，况且这一数据恍如仍在增加，我们信任这对于神经母细胞瘤患者来讲将是一个宏大的利好动态。”
参照原料：
[1] Y-mAbs Announces Naxitamab Update, Retrieved October 25, 2019, from https://www.globenewswire.com/news-release/2019/10/25/1935712/0/en/Y-mAbs-Announces-Naxitamab-Update.html
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