日前，Cerevel Therapeutics公司宣布，其在研药物tavapadon（曾用名PF-06649751），在医治帕金森病（PD）的2期病例实验中，抵达统计显著改进流动机能这一主要止境。实行的终于日前在法国尼斯举办的2019年帕金森症与运动窒碍国际会议上发布。
PD是仅次于阿尔茨海默病的第二常见的神经退行性疾病，举世约有1000万PD患者。PD首要运动症状表现为固定时四肢震颤、生硬和运动听从受损，非运动症状涵概认知、豪情、以及就寝阻滞。发生发火PD的缘由是由于患者的黑质（substantia nigra）中制作多巴胺（dopamine）的神经元出生避世。当前对PD的治疗门径为左旋多巴（L-DOPA），大约其它多巴胺感动剂。
Tavapadon是一种无效的，口服多巴胺D1与D5受体决定性一部分打动剂，有潜力作为每日一次的PD疗法，管教患者症状。
▲Tavapadon的分子布局式（图片源头：参考资料[2]）
57名水平在1至3级的早期PD患者列入了这一为期15周的2期病例实行，个中收罗前9周的剂量优化期，和后续6周的剂量稳定期。执行的主要有用性终点是在第15周时，与基线比较，用于评价运动机能的运动障碍-对抗帕金森病评定量表（MDS-UPDRS）第III局部评分的改变；次要尽头收罗患者对症状改变的小我心中的形象评价（Patient Global Impression of Change，PGI-C），以及Epworth嗜睡量表评分。
执行下场显示，tavapadon组MDS-UPDRS第三一部分评分的改进为-9.0，安抚剂组这一数值为-4.3（p=0.0407）。Tavapadon组有50%的患者的PGI-C报告为症状失掉“大改进”或“极大改进”，劝解剂组这一数值为25%。基于Epworth嗜睡量表评分，两组不有统计显著的嗜睡状况不同。其它，tavapadon展示了良好的平安性和耐受性。
Cerevel Therapeutics首席医学官Raymond Sanchez博士浮现：“本次颁发的2期病例实验的有用性和安全性数据，更为显示了tavapadon作为PD新疗法的潜力。鉴于迄今为止在临床实验中所展示的良好疗效，我们以为tavapadon既可作为单一疗法医治早期患者，也可以作为左旋多巴的救援药物用于早期患者。Cerevel企图在2020年带动一项3期病例履行，周全评价tavapadon对早期和晚期PD患者的疗效。”
参照资料：
[1]. Cerevel Therapeutics Announces Positive Results from a Phase 2 Study of Tavapadon in Patients with Early-stage Parkinson’s Disease. Retrieved Sep. 24, 2019, from https://www.cerevel.com/news/cerevel-therapeutics-announces-positive-results-from-a-phase-2-study-of-tavapadon-in-patients-with-early-stage-parkinsons-disease/
[2]. Tavapadon (PF 6649751;PF-06649751). Retrieved Sep. 24, 2019, from http://www.probechem.com/products_Tavapadon.aspx
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