本日，UroGen Pharma公司颁布了该公司医治高级别上尿路上皮癌（LG UTUC）的非手术疗法UGN-101，在症结性3期临床试验OLYMPUS中的最新终究。59%的患者到达彻底缓解（CR），且有84%的患者减缓继续岁月（DOR）到达12个月。UroGen预计在今年年尾向监禁机构递交新药要求（NDA），并有望明年上市。要是失掉允许，UGN-101将成为首款获批医治LG UTUC的非手术疗法。此外，UroGen公司还宣布了其另一款同类出产品UGN-102，在医治中度初级别非肌层浸润性膀胱癌（LG NMIBC）的2b期试验OPTIMA II中获得的中期数据。
UTUC一样平常指的是在肾盂和输尿管上尿路部位的尿路上皮细胞出现的癌变，是最常见的膀胱癌品种之一。它的一小部分复发风险很高，而且有可能转移。可能5%到10%的尿路上皮癌属于UTUC。在美国，梗概有45000名患者，个中也许14500名患者为LG NMIBC。当前不有取得FDA准许的非手术疗法医治UTUC。
UGN-101是UroGen公司启示的一种凝胶药物，它的无效成份是丝裂霉素。UGN-101可以经过标准的膀胱内导管滴注到患者的病灶处，UroGen公司的不凡配方在室温呈液态，可是在体温环境下消溶成半固态。这一共屈服够维持滴注在病灶处药物的持续释放，让尿路布局能够长期露出在丝裂霉素的感化之下，从而应用非手术门径打消肿瘤。UGN-101已经获取美国FDA授予的倏地通道资格和医治LG UTUC的孤儿药资格，以及攻破性疗法认定。
共有71名患者插手该项名为OLYMPUS的3期临床试验，其中34名患者的肿瘤属于无奈经过手术切除的类型。试验后果疏解，在总动向治疗患者组中，59%遭受UGN-101医治的患者抵达了CR，与之前的试验事实保持差异。依照Kaplan-Meier阐发法的算计，有89%的患者DOR达到6个月，84%的患者DOR到达12个月。患者的中位复发岁月为13个月。在无法颠末手术切除肿瘤的患者亚组中，达到的CR与DOR达到12个月的患者比例与总意向医治患者组的毕竟沟通。
▲UroGen公司的怪异配方（RTGel）能够维持药物在靶点组织中的浓度（图片根源：UroGen公司官网）
UGN-102是UroGen公司开拓的另一款同类型凝胶型出产品，用于医治LG NMIBC。NMIBC患者的癌细胞位于膀胱内或已长入膀胱内腔，但还没有结纳至肌肉或其它结构中。今朝对这类癌症的医治首要是手术切除，术后可以加用化疗。可是遭受手术切除医治的患者复发率很高，肿瘤搁浅率也高。在名为OPTIMA II的2b期病例试验中，数据中抒发，63%的LG NMIBC患者在接受UGN-102治疗后抵达CR。UroGen公司约莫在2020年发动其关键性3期试验。
“咱们很开心看到此次的剖析终于与先前的结果维持一致，何况对12个月考查到的疗效长久性感到很是满意。这些缔造进一步支持将UGN-101化学消融疗法作为LG UTUC患者生计肾脏的治疗决定，”UroGen总裁兼首席履行官Liz Barrett女人说：“我们有望在2019年第四季度向美国FDA递交新药要求，并为UGN-101在2020年上半年的获批与上市做豫备。”
参照材料：
[1] UroGen Reports Positive Data from Two Important Studies: UGN-101 OLYMPUS Pivotal Trial in LG UTUC and UGN-102 Phase 2b OPTIMA II Trial in LG Bladder Cancer，Retrieved September 24, 2019, from https://investors.urogen.com/news-releases/news-release-details/urogen-reports-positive-data-two-important-studies-ugn-101
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