今日，Achillion Pharmaceuticals公司宣布，该公司启迪的danicopan失去美国FDA赋予的打破性疗法认定，与C5补体胁制剂联用，治疗对C5打败剂医治反响欠佳的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria，PNH）患者。该认定是基于danicopan在一项2期试验中的主动数据，该试验的顶线后果将在往年底发布。在2017年，FDA已经赋予danicopan孤儿药资格。
PNH是一种得到性、要挟生命的血液罕见病，其个性是毁坏红细胞（溶血性血虚）、血凝块（血栓构成）、受损的骨髓从命，以及罹患白血病的风险。这类疾病是由于基因突变招致原先正常存在于红细胞（RBCs）外观，与补体级联反应的包办通路（AP）彼此作用的关键CD55与CD59受体缺失，导致经办通路诱发的补体反响经由进程血管内溶血作用将红细胞摧毁。目前，PNH的主要治疗办法是颠末C5补体胁制剂来克服C5卵白。但在承受C5榨取剂治疗的过程中，高达75％的PNH患者会出现血虚，一小部分患者还紧要接受输血治疗。
补体因子D是取代通路中的一个要害蛋白，战胜补体因子D可以管教包揽通路的勾当。Achillion开发了补体因子D战胜剂平台，并将其使用于danicopan的研发中。Danicopan经由进程强效、高度怪同性靶向压抑补体因子D，休养补体的取代通路，阻断C3转化酶的孕育发生。其他，与C5胁制剂差别的是，danicopan禁止C3b片断在患者RBC上的聚积，控制PNH患者红细胞分化，以及血管外溶血，进而改善患者的治疗成就。
▲Danicopan的劝化机制（图片泉源：Achillion官网）
“美国FDA赋予口服因子D克服剂danicopan突破性疗法认定正文了PNH患者需要新疗法的争切需求，”Achillion公司总裁兼ceoJoe Truitt先生说：“Danicopan具有经由口服给药牵制血管内细胞分解和血管外溶血的技巧，这可以或许让许多未被满足需求的PNH患者受益。我们等待与FDA继续互助，渴望能够在2020年初将danicopan的病例研发促成到第三阶段。”
参考资料：
[1] Achillion Receives Breakthrough Therapy Designation from FDA for Danicopan for Treatment of Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria，Retrieved September 25, 2019, from https://www.globenewswire.com/news-release/2019/09/25/1920498/0/en/Achillion-Receives-Breakthrough-Therapy-Designation-from-FDA-for-Danicopan-for-Treatment-of-Paroxysmal-Nocturnal-Hemoglobinuria.html
[2] Achillion Pharmaceuticals. Retrieved September 25, 2019, from https://www.achillion.com/our-science
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