精准抗癌疗法获优先审评资格 明年2月有望获批

文章来源:健康时报 2019-08-08 22:17

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今天,致力于启迪精准抗癌疗法的Blueprint Medicines公司宣布,美国FDA已接受该公司为avapritinib递交的新药申请(NDA),用于医治携带PDGFRA外显子18突变的胃肠道间质瘤(GIST)成人患者,大概作为四线疗法医治GIST。Avapritinib是一款具有高度抉择性的强力KIT和PDGFRA降服剂。FDA同时付与这一要求优先审评资历,预计在明年2月14日曩昔作出再起。 
 
GIST是一种在骨骼大要胃肠道的结缔组织中呈现的肉瘤。肿瘤劈头于胃肠道壁的细胞,在胃部与小肠最为思空见贯。大多数患者的诊断年纪在50至80岁之间。大多数GIST病例是因为与临床相关的基因渐变,导致KIT或PDGFRA卵白激酶活性加强。因为今朝已有的疗法主要与失活构象的卵白激酶散漫,某些原发和次发基因突变会招致对现有疗法的抗性和疾病进展。 
对于没法切除或转移性GIST患者来说,对基因渐变的检测是为他们定制个别化疗法的关头。当前,KIT驱动的GIST患者在接受imatinib、sunitinib、和regorafenib治疗后,要是疾病继续停顿,他们没有获批疗法。而PDGFRα D842V驱动的GIST患者一样平常在蒙受已有疗法3-4个月之后疾病会继续进展。 
 
▲Avapritinib分子构造式(图片起原:PubChem) 
Avapritinib是一种靶向激酶激活构象的1型压迫剂。它能够榨取多种携带KIT与PDGFRA基因突变的蛋白激酶。美国FDA已付与avapritinib冲破性疗法认定用于两种适应症:一种用于治疗具备PDGFRα D842V突变的不可切除或转移性GIST的患者;另一种用于医治零碎性肥大细胞增进症(SM),采集具备侵袭性的几种SM亚型,SM的亚型与肥大细胞白血病(MCL)有关。 
日前在美国病例肿瘤学会年会上,Blueprint Medicines公司颁发了赞成avapritinib新药要求的临床实行数据。在医治携带PDGFRA外显子18渐变的GIST患者时,客观缓解率(ORR)达到86%。在作为四线疗法治疗GIST患者时,ORR到达22%,中位缓解继续岁月(DOR)为10.2个月。旧年基石药业(CStone Pharmaceuticals)获得在中国研发与广告这款药物的权力。 
“携带PDGFRA外显子18渐变的GIST患者和四线GIST成人患者紧要新的治疗方案来整治疾病的潜在驱动因素,”Blueprint Medicines首席医疗官Andy Boral博士说。“FDA蒙受咱们的优先审评要求,使我们离向GIST患者供给avapritinib的指数更近了一步,咱们期待在审评进程傍边与FDA发展密切竞争。” 
参照原料:[1] Blueprint Medicines Announces FDA Acceptance of New Drug Application for Avapritinib for the Treatment of PDGFRA Exon 18 Mutant GIST and Fourth-Line GIST. Retrieved August 7, 2019, from http://ir.blueprintmedicines.com/news-releases/news-release-details/blueprint-medicines-announces-fda-acceptance-new-drug 
 
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