今天，Dicerna Pharmaceuticals公司颁布，美国FDA付与其在研RNAi疗法DCR-PHXC冲破性疗法认定，用于治疗1型原发性高草酸尿症（PH1）。FDA打破性疗法认定旨在加快治疗老火疾病的创新疗法的研发与评估速率。
PH是一种老火的稀有遗传性肝脏疾病，患者体内发作适量的草酸盐，累积于肾脏不能及时排斥。肾听命下降的患者可呈现草酸盐聚积症，并可导致骨骼、皮肤、心脏、视网膜等另外部位积累草酸盐，肾脏及关连脏器遭到很有问题的危害。严重PH患者时时须要进行肝脏或肾脏移植，并毕生服用免疫胁制药物。今朝已知具备三种类型的PH，PH1是由AGXT基因的突变引起的，由此招致人体丙氨酸-乙醛酸氨基转移酶（AGT）不足。美国及欧盟周边已有逾越5000名PH1患者，但目前尚无获批法治疗这一疾病。
DCR-PHXC是今朝仅有一款用于治疗全数类型原发性高草酸尿症（PH）的RNAi药物，它采纳Dicerna独创的GalXC技术手段平台，可决意性地缄默沉静肝脏中的乳酸脱氢酶A（LDHA），阻断过多草酸盐的发作。该药物在临床前研讨中耐受性良好，对肝脏无不良影响。
▲DCR-PHXC劝化机制（图片源头：参照原料[3]）
在DCR-PHXC医治PH的1期病例履行中，PH1与PH2患者给药后24小时尿液中草酸盐程度大幅度高涨。单剂量DCR-PHXC治疗可以使大大都患者尿液中草酸盐水准达到畸形或濒临畸形，并具有良好的耐受性。
与此同时，FDA还确认PH2与PH3契合老火或危及生命的疾病尺度。Dicerna公司还会针对DCR-PHXC医治PH2和PH3的研讨尽头题目与FDA进行继续不异。
“FDA了然到垦荒医治1型原发性高草酸尿症的遑急性，而DCR-PHXC的1期临床履行失去了被动的毕竟，是以被授予打破性疗法认定，”Dicerna公司的首席医学官Ralf Rosskamp博士说：“我们等候与FDA继续雷同，尽快促成DCR-PHXC用于全体类型PH的医治。”
参考材料
[1] Dicerna Receives Breakthrough Therapy Designation for DCR-PHXC for Treatment of Primary Hyperoxaluria Type 1 (PH1). Retrieved July 16, 2019, from https://www.businesswire.com/news/home/20190715005117/en
[2] About PHYOX. Retrieved July 16, 2019, from https://phyoxtrials.com/
[3] Corporate Overview. Retrieved July 16, 2019, from http://investors.dicerna.com/static-files/6ca8fc33-2696-459a-b8ca-a8a39ec68903
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