Mustang Bio是一家临床阶段的生物制药公司，用心于开发细胞和基因疗法用于血液学癌症、实体瘤与罕有遗传病的医治。近日该公司揭晓，美国食物和药物规画局（FDA）已赋予MB-102（CD123 CAR T）医治急性髓性白血病（AML）的孤儿药资历（ODD）。畴前，FDA还付与了MB-102医治母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤（BPDCN）的孤儿药资格。
孤儿药是指用于抗御、治疗、诊断罕有病的药品，而罕见病是一类病发率极低的疾病的总称，又称“孤儿病”。在美国，稀有病是指害病人群少于20万的疾病类型，稀有病药物研发方面的怂恿措施包孕种种病例开荒敦促递次，如临床试验费用相关的税收抵免、FDA用户费减免、病例试验设计中FDA的扶助，以及药物获批上市后为期7年的市场独占期。
MB-102（CD123 CAR T）是一种CAR T细胞疗法，对患者T细胞发展项目化以辨认与消除诠释CD123的肿瘤。CD123广泛表述于骨髓增生无比分析征以及血液恶性肿瘤患者的骨髓细胞，席卷急性髓性白血病（AML）、B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）、毛细胞白血病（HCL）、BPDCN、慢性髓细胞白血病（CML）和霍奇金淋巴瘤（HL）。
AML是一种骨髓系血细胞的癌症，其主要特色是异常白细胞快捷成长，这些白细胞在骨髓中积攒并侵害正常血细胞的孕育发生。因为AML中CD123的高水准注解，CD123是T细胞过继免疫治疗的一个尤其有排汇力的靶点。
Mustang Bio公司管线资产
在首个人体病例试验City of Hope（NCT02159495）中，MB-102以低剂量医治AML与BPDCN时表现出完全缓解，并且不具有剂量制约性毒性。目前，该研讨中2种适应症的剂量递减正在进行中。
Mustang Bio公司总裁兼ceoManuel Litchman闪现：“我们很高兴MB-102在两种适应症AML与BPDCN中均被赋与了孤儿药肉体格。AML最思空见贯于老年末年人群，这些患者中的不少人因为其他健康环境不得不放弃化疗。MB-102有梗概成为这些患者与别的患者的一种必要的新疗法，并有笼统解决多个高度未满足医疗需求的局限。我们祈望在将来几个月内对AML、BPDCN与高危骨髓增生异常剖析征患者进行多中心I/II期临床试验。”
原文出处：Mustang Bio Receives Orphan Drug Designation for MB-102 (CD123 CAR T) for the Treatment of Acute Myeloid Leukemia
原标题问题：白血病CAR-T细胞疗法！美国FDA付与MB-102(CD123 CAR T)治疗急性髓性白血病的孤儿药资历！
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