11个月大的果果死亡6个月后被确诊为罕见病脊髓性肌萎缩（SMA）-Ⅰ型，失去了撑持脖子的实力，只能歪在母亲肩上。若是没必要药，通常活无非两岁。
本年5月，美国食品与药物整治局（FDA）核准了诺华公司斥地的Zolgensma上市，这是一款基因疗法药物，用于2岁下列SMA（SMN1）基因的幼儿。但该药订价212万美元，折合公共币约1448万元，被喻为“史上最贵药物”。果果的爹钟聪颖为此发出“卖身”请求帮助帖，愿用伉俪二人余生休息力和悉数财打造互换一支“廉价药”，诱发关注。
难得病药物价值高企
据不完全统计，中国有2000多万稀有病患者。国度卫健委医政医管局副局长焦雅辉在往年国际习见病日时介绍，世界卫生组织把发病率在0.65‰到1‰的疾病界说为罕有病。得多难得病不够有效的诊断和医治身手。而即使有药，也因为药价低廉时常让患者望而却步。这跟稀有病自身的特色紧密亲密干系：由于患病人数较少且病情繁冗，形成习见病用药的市场相对于较小，思虑到投入产出比，企业研发药物的主动性并不高。稀有病进行焦点（CORD）开创人、主任黄如偏袒传媒简介，在世界范围内只有不到5％的稀有病能得到有效的药物医治。
客岁5月，我国发表《第一批罕有病目次》，渐冻人、多发性硬化等121种希有病被归入个中。以高发性硬化病来说，目前DMT（疾病修正治疗）药物在国际获批上市的种类尤其有限，第一个获批的口服一线DMT药物价钱也不菲，每个月费用一万多元，并且需毕生服药管教疾病状况搁浅，能用得上药的患者屈指可数。
